Hamarosan kapható lesz a világ legdrágább gyógyszere

A Novartis megkapta a hatósági engedélyt az Egyesült Államokban a gerincizom sorvadásának gyógyítására szolgáló készítményére, mely egyszeri kezelésként átszámítva mintegy 611 millió forintba kerül majd.

A svájci gyógyszercég, a Novartis megkapta a jóváhagyást az amerikai szakhatóságától a 2,1 millió dollárba kerülő Zolgensma forgalmazására, mely a csecsemők gerincizom sorvadásával kapcsolatos betegség, az SMA kezelésére képes.

Az egyszeri kezelés ára 2,125 millió dollár lesz.

Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal jóváhagyta a Zolgensmát két év alatti, SMA betegségben szenvedő gyermekek kezelésére, beleértve azokat is, akik még nem mutatnak tüneteket.

Az SMA a csecsemők genetikai okra visszavezethető halálának vezető betegsége.

A betegség gyakran bénuláshoz, légzési nehézséghez és halálhoz vezet néhány hónapon belül a legsúlyosabb, 1. típusú betegségformában született csecsemőknél. Az SMA minden 10 ezerből 1 csecsemőt érint, ebből az 1. típusú betegség aránya 50-70 százalék.

A Novartis úgy nyilatkozott, hogy az egyszeri kezelés értékesebb, mint a drága hosszú távú kezelések, amelyekért évente több százezer dollárt fizetnek.

Az egyszeri kezelés infúzióval történik.

Az SMA a genetikai okokra visszevezethető csecsemőhalál vezető betegsége, de kezelése rendkívül drága (a kép illusztráció) Forrás: Dreamstime

Egy független gazdasági intézet, az Icer áprilisban úgy nyilatkozott, hogy a Novartis Zolgensmára vonatkozó korábbi 5 millió dolláros betegenkénti költségbecslése túlzott volt. Most az Icer úgy nyilatkozott, hogy a gyógyszer a költséghatékonysági tartomány felső határa alatt van.

A Novartis eddig több mint 150 beteget kezelt Zolgensmával, tartósságát bizonyító adatok azonban csak jelenleg körülbelül öt évre visszamenőleg vannak.

A Novartis az idén európai és japán jóváhagyásra is vár.

A Zolgensma a Biogen Spinraza-val verseng, amely az első jóváhagyott kezelés az SMA-ra. A 2016 végén jóváhagyott Spinraza négy havonta infúziót igényel a gerincbe. Az első évben 750 ezer dolláros listaárat, majd ezt követően az évente 375 ezer dollárba kerülő kezelést is túlzott mértékű árazással vádolja az Icer.

A Wall Street elemzői 2022-re a Zolgensma 2 milliárd dolláros értékesítését becslik. A Spinraza értékesítése 2018-ban 1,7 milliárd dollárt ért el, és becslések szerint 2022-ben ez a készítmény is eléri a 2 milliárd dollárt, sőt meg is haladhatja majd azt tíz százalékkal.

Forrás: Theguardian.com