A szívbetegségek génterápiával való gyógyításával próbálkoznak

2018.03.13. 04:07

A kiábrándító eredményű 2015-ös klinikai kísérlet után a tudósok újra megkísérlik a szívbetegségek génterápiával való gyógyítását.

Egy évtizede próbálják a tudósok visszafordítani a szívelégtelenséget egy olyan új gén szívbe való bevitelével, amely javítja a vérpumpáló képességet és a szervezet oxigénellátását.

Ennek a génterápiás módszernek a fő klinikai vizsgálata 2015-ben megbukott. Ám ahogy más betegségek esetében a génterápia évek óta realitássá válik, megújult az érdeklődés a szívbetegségekre való megújítására.

Forrás: pixabay.com

A New York-i Mount Sinai Icahn Orvosi Egyetem Roger Hajjar vezette kutatócsoportja biztató eredményekkel tesztelt mostanában sertéseken egy ilyen terápiát.
A különböző szívbetegségekben szenvedő 13 sertésen végzett kutatásban Hajjar és kutatótársai 6 sertésnek génterápiás kezelést adtak, míg a másik 7 állat placebót kapott (sóoldatot). A génterápia biztonságos volt, és 25 százalékkal csökkentette a szívelégtelenség arányát a bal kamrában és 20 százalékkal a bal pitvarban. Hajjar szerint a legtöbb szívelégtelenségben szenvedő betegnek a bal kamrájával van probléma. A kezelés az állatok megnövekedett szívméretét is csökkentette 10 százalékkal.

Hajjar szerint a sertések azért jó alanyai egy ilyen terápiának, mert a szívük mérete körülbelül ugyanakkora, mint az embereké. A kutatásvezető jövőre kíván bevonni a klinikai kísérletekben pangásos szívelégtelenségben szenvedő embereket.

Körülbelül 5,7 millió személynek van szívelégtelensége az Egyesült Államokban, és ezeknek a fele a diagnózis szerint öt éven belül meg fog halni az amerikai járványügyi hivatal (Centers for Disease Control and Prevention) adatai szerint. A szívelégtelenséget jelenleg még nem tudják meggyógyítani; csak gyógyszerekkel tudják kezelni és életmódváltással lehet segíteni, például a dohányzásról való leszokással, az étrendre való figyeléssel és a rendszeres fizikai aktivitással.

A szívelégtelenség során a szív voltaképpen nem áll meg. Ellenben nem képes annyi vért pumpálni a szervezetbe, amennyire szükség lenne. Ezt úgy ellensúlyozza, hogy megnövekszik és elkezd gyorsabban verni - ám ezt a tempót nem mindig bírja fenntartani. Ez - a többi között - kimerültséget és nehéz légzést okoz.

Hajjar a legújabb terápiájában olyan gént alkalmaz, amelyik a phosphatase-1 nevű fehérjét szabályozza, ennek a fehérjének a szintje nagyon magas a szívelégtelenségben szenvedő betegekben. Ha túl nagy a mennyisége ennek a fehérjének, az gátolja a szív összehúzódóképességét. A vezető kutató szerint ennek a fehérjének a megcélzása javíthatja a szív károsodott pumpáló funkcióját.

Ez a megközelítés eltér az ezekre a körülményekre jellemző, hagyományos génterápiáktól, amelyek egy egyedi génmutációt kívánnak kijavítani. Hajjar ehelyett a betegség egyik jellemzőjének megy utána.

A gént egy olyan előre megtervezett vírusba csomagolták be, amely eljut egészen a szívsejtekig. A terápiás anyagot közvetlenül a fő artériába fecskendezik.Az a cél, hogy a szívelégtelenséget egyetlen injekcióval gyógyítsuk meg. Biztosak vagyunk benne, hogy pusztán egy injekció elegendő lesz- tette hozzá Walter Koch szerint, aki a Temple Egyetem Transzlációs Medicina Központjának igazgatója és a szív- és érrendszeri gyógyítás vezetője.

A Szívderítő rovat további cikkei
Szeretne többet tudni a szív- és érrendszeri betegségek kezeléséről, megelőzéséről, a táplálkozás, a mozgás, a stressz szerepéről? Érdeklik a magas vérnyomással, a magas koleszterinszinttel, elhízással, diabétesszel kapcsolatos legújabb hírek, kutatások? A rovat további cikkeit ide kattintva éri el!
Facebookon pedig itt talál meg minket!